Association des personnes atteintes de syndromes myélodysplasiques et leurs proches
Vivre avec une myélodysplasie de haut risque
Besoins non satisfaits des personnes vivant avec un syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque : Perspectives de la communauté internationale des représentants des patients
Traduction de la revue Conquer de décembre 2020 : la voix des patients éditée par Takeda Oncology
En 2019, une table ronde internationale réunissant des membres des associations de patients atteints de myélodysplasie s'est tenue à Amsterdam, aux Pays-Bas pour évaluer les besoins non satisfaits des patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) de haut risque. L'objectif de cette table ronde, qui était commanditée par Takeda Oncology, était de fournir aux défenseurs des patients l'occasion de partager leurs points de vue sur les défis auxquels sont confrontées les personnes vivant avec une myélodysplasie de haut risque. Cette publication rassemble les points de vue exprimés concernant les personnes atteintes de myélodysplasie de haut risque, y compris les conseils aux patients pour parvenir à une prise de décision partagée, l'éducation des patients et les approches d'autonomisation des patients. Le manuscrit est divisé en 3 sections principales :
• Comprendre les myélodysplasie et les myélodysplasie de haut risque
° Définitions
° Signes, symptômes et diagnostic d’une myélodysplasie
• Recommandations des représentants des patients pour les personnes vivant avec une myélodysplasie de haut risque
° Considérations relatives au traitement
° Vivre avec une myélodysplasie de haut risque
° Recherche d'experts des myélodysplasie
° Communiquer les objectifs du traitement et partager les décisions
° Connexion avec la communauté de défense des patients
• Ressources éducatives pour les patients avec une myélodysplasie de haut risque
° Organisations mondiales de défense des patients
° Glossaire des termes
° Conseils pratiques et messages à garder en mémoire
• COMPRENDRE LES MYELODYSPLASIE ET LES MYELODYSPLASIE DE HAUT RISQUE
" Les patients peuvent trouver difficile de comprendre leur type de myélodysplasie et leurs options de traitement. Cela signifie qu'ils ne peuvent pas poser les bonnes questions à leur hématologue." (Sophie Winthrich, MDS-UK Patient support group, Royaume Uni)
Qu'est-ce qu’une myélodysplasie ?
Les myélodysplasie sont rares chez les adultes de 50 ans - et sont le plus souvent diagnostiquées chez les personnes âgées de 70 ans ou plus.1 Dans les pays européens, plus de 30 000 personnes sont diagnostiquées pour une myélodysplasie chaque année.2,3 Aux États-Unis, ce sont environ 10 000 individus diagnostiqués chaque année. Les myélodysplasie ne sont pas considérées comme un seul et unique cancer ; c'est plutôt un groupe de cancers qui affecte le sang et la moelle osseuse. Dans les myélodysplasies, les cellules sanguines qui se forment dans la moelle osseuse ne se différencient jamais complètement pour devenir des cellules sanguines normales (globules rouges, globules blancs et plaquettes).4 Chez un individu en bonne santé, la moelle osseuse produit à partir des cellules souches des cellules sanguines « immatures », également appelées blastes, qui finissent par devenir des cellules sanguines « matures ». Lorsque vous avez une myélodysplasie, votre moelle osseuse n'arrête pas totalement de fonctionner, elle fabrique toujours des cellules sanguines, mais en moins grand nombre, et les cellules que génère la moelle osseuse, ne fonctionnent pas toujours correctement. Avoir un taux inférieur à la normale de tout type de cellule sanguine est appelé «cytopénie» (un déficit) et il est possible d'avoir plusieurs cytopénies en même temps. Au début, les personnes atteintes de myélodysplasie peuvent ne présenter aucun signe ou symptôme de leur cancer. Plus tard, cependant, les symptômes apparaissent et peuvent inclure une sensation de fatigue, des essoufflements, des saignements, des ecchymoses au moindre choc ainsi que des infections fréquentes.5 Parfois, une myélodysplasie peut évoluer en leucémie myéloïde aiguë (LAM) - un type plus agressif de cancer du sang dans lequel les cellules immatures augmentent et se multiplient de manière incontrôlable.1 La cause des myélodysplasie n'est pas entièrement comprise, mais de nombreux facteurs peuvent augmenter le risque de développer ce cancer chez un individu. Parmi les causes possibles figurent le fait d'avoir déjà reçu une chimiothérapie ou une radiothérapie, l'exposition à certains produits chimiques, y compris la fumée de tabac, les pesticides, les engrais et des solvants comme le benzène, et l'exposition aux métaux lourds, tels que le mercure et le plomb.5
Qu'est-ce qu’une myélodysplasie de haut risque ?
" Si vous avez une myélodysplasie de haut risque et que vous lisez des documents sur les myélodysplasies se rapportant uniquement à des myélodysplasie de faible risque, vous pensez que tout est bien, mais ce n'est pas vrai. Vous avez besoin d'informations relatives à votre situation spécifique." —Cindy Anthony, Association canadienne de l'anémie aplasique et des myélodysplasies (Canada)
Il existe de nombreux types de myélodysplasie. Les spécialistes (oncologues et hématologues) qui traitent les patients atteints de myélodysplasie évaluent généralement la moelle osseuse (en utilisant une aspiration et une biopsie de la moelle osseuse) et les cellules sanguines (à l'aide de divers tests sanguins) pour déterminer le type de myélodysplasie d'une personne.1 Les médecins utilisent également un système de notation, appelé Index Pronostique International Révisé (IPSS-R), pour aider à placer les individus atteints de myélodysplasie dans 1 des 5 groupes de risque distincts. Les 5 groupes à risque comprennent ceux de « très faible risque », de « faible risque », de « risque intermédiaire », de « haut risque » et de « très haut risque ». 1 Les médecins experts des myélodysplasies et les représentants des patients soulignent l'importance pour les personnes atteintes de myélodysplasie de connaître leur catégorie de risque. Les patients appartenant aux catégories de risque élevé (c.-à-d. « risque intermédiaire », « haut risque » et « très haut risque ») peuvent nécessiter des types de traitement différents par rapport à ceux présentant une myélodysplasie de «faible risque», selon leur index pronostique IPSS-R.6 Il faut noter que l’expérience globale des patients atteints de myélodysplasie dépend non seulement du type de myélodysplasie dont ils souffrent et de leur groupe de risque, mais aussi de leur état de santé général, de leur âge et de leurs objectifs de vie pour l’avenir.1,8 Les médecins qui soignent les patients atteints de myélodysplasie doivent tenir compte de l’index pronostique de risque IPSS-R d'une personne au moment du diagnostic.6 Certains patients avec myélodysplasie de haut risque nécessitent un traitement immédiat, souvent contraignant. Tout individu atteint de myélodysplasie peut également recevoir des soins de support, y compris une surveillance de routine de la formule sanguine et, dans certains cas, des transfusions sanguines, selon les directives de l’équipe médicale.8
Signes, symptômes et diagnostic des myélodysplasie
Certains types de myélodysplasie de faible risque progressent lentement et ne provoquent aucun signe ou symptôme ou des symptômes légers à modérés, tels que l'anémie - c'est-à-dire un faible nombre de globules rouges (GR) - et des modifications d'autres types de globules sanguins.1,9 D'autres types de myélodysplasie, en particulier les myélodysplasies de haut risque, peuvent être associés à des problèmes importants. Par exemple, les patients avec une myélodysplasie de haut risque peuvent présenter de graves déficits en globules rouges, en globules blancs et en plaquettes. Ces faibles numérations globulaires peuvent entraîner une anémie, une neutropénie (faible nombre de neutrophiles, qui affecte la capacité du corps à combattre l’infection ou une thrombopénie (faible nombre de plaquettes), qui affecte la capacité du sang à coaguler.9 Étant donné que la numération/formule sanguine est anormale chez les patients atteints de myélodysplasie, les signes et symptômes peuvent inclure des essoufflements, une sensation de fatigue, une peau plus pâle que d'habitude, des infections fréquentes, des ecchymoses ou des saignements répétés et des pétéchies (taches rondes, plates et ponctuelles causées par des saignements sous la peau).1,5 Cependant, des groupes de défense des patients et d'autres organisations ont développé des documents éducatifs faciles à lire en plusieurs langues pour les personnes qui souhaitent en savoir plus. Les lecteurs peuvent se référer aux différents sites Internet pour les patients indiqués par les participants de cette table ronde, ainsi que la MDS Alliance et le National Cancer Institute. Une liste complète des ressources sur les myélodysplasies est fournie dans le Tableau 1.
RECOMMANDATIONS DES PORTE-PAROLE DES PATIENTS POUR LES INDIVIDUS VIVANT AVEC DES myélodysplasie DE HAUT RISQUE
Selon les leaders mondiaux des représentants des patients atteints de myélodysplasie, il est important que les patients avec myélodysplasie de haut risque comprennent les types de traitements qui leur sont proposés et comment ces traitements peuvent avoir un impact sur leur vie quotidienne. Les experts des myélodysplasie conviennent que les décisions de traitement des personnes avec myélodysplasie de haut risque doivent être partagées entre l’équipe médicale et le patient (et ses aidants). Les patients doivent faire leurs propres recherches. Une relation bonne et honnête avec leur médecin est cruciale. Les patients, en particulier ceux qui présentent une myélodysplasie de haut risque, doivent être honnêtes et francs avec leur médecin au sujet de leurs sentiments et de leurs préoccupations. Les représentants des patients craignent que les personnes avec une myélodysplasie de haut risque, qui ne comprennent pas leur sous-type de cancer, ne reçoivent pas le bon traitement au bon moment, ce qui peut conduire à des résultats moins bons et à une survie plus courte.
" Dans l'enquête de la MDS Foundation sur les patients avec myélodysplasie, nous avons appris qu'environ 40% [des patients] ne connaissaient pas leur sous-type au diagnostic. Même plus tard, après avoir vécu longtemps avec leur myélodysplasie, 30% ne connaissent toujours pas leur sous-type. " —Tracey Iraca, MDS Foundation (États-Unis)
Une enquête sur Internet, qui a été menée auprès de personnes atteintes de myélodysplasie, a démontré que la plupart d’entre elles ont une compréhension limitée du sous-type de leur cancer et des objectifs du traitement. Sur les 358 personnes atteintes de myélodysplasie qui ont répondu à l'enquête, plus de la moitié (55%) ne connaissaient pas leur catégorie de risque IPSS-R.10 De plus, 42% n'étaient pas au courant de leur pourcentage de blastes médullaires et 28% ne connaissaient pas leur statut cytogénétique.10 Un fort pourcentage de patients dans cette enquête ont également rapporté que leur myélodysplasie leur avait d'abord été décrit comme un « trouble de la moelle osseuse » (80%) ou une « anémie » (56%). 10 Seulement quelques patients ont rappelé que leur myélodysplasie avait été qualifié de « cancer » (7%) ou de « leucémie » (6%). 10 Les leaders de défense des patients myélodysplasie se rendent compte que les médecins experts démarrent bien souvent le traitement immédiatement pour les patients qui ont reçu un diagnostic de myélodysplasie de haut risque. Les objectifs d’une telle thérapie sont de retarder la transformation en LAM, d’améliorer la survie, si possible, et de réduire l’impact de tout symptôme lié au myélodysplasie sur la qualité de vie des patients.8
Les patients avec myélodysplasie de haut risque peuvent être traités par agent hypométhylant (HMA). Ces médicaments agissent comme une forme de chimiothérapie qui détruit les cellules qui se divisent rapidement. Chez certaines personnes atteintes de myélodysplasie haut risque, le traitement par HMA peut améliorer les paramètres de formule sanguine, réduire le risque de leucémie et augmenter la durée de vie. De plus, le nombre de globules rouges peut s'améliorer suffisamment pour arrêter les transfusions. Comme avec tous les médicaments, les HMA sont associés à certains effets secondaires, y compris la fatigue et une diminution temporaire de la numération globulaire.9 Pour soulager les symptômes des myélodysplasie de haut risque causé par une faible numération globulaire, les soins de support sont également importants.5 Les soins de support, qui peuvent inclure des transfusions sanguines, contribuent à améliorer la qualité de vie des patients. Les transfusions sanguines rétablissent la numération globulaire à des niveaux plus normaux lorsque la numération globulaire est trop basse. Les patients peuvent recevoir des transfusions de globules rouges ou de plaquettes.
Cependant, les avantages des soins de support sont généralement temporaires, car ces approches n'affectent pas le cancer sous-jacent, à savoir une myélodysplasie.8
• Les patients nécessitant des transfusions de globules rouges présentent un faible nombre de globules rouges, ainsi que des signes et des symptômes d'anémie, y compris essoufflements, sensation de fatigue et peau pâle5
• Les transfusions de plaquettes sont généralement administrées lorsque le nombre de plaquettes d’un patient est très bas. Les personnes avec myélodysplasie haut risque qui ont une faible numération plaquettaire peuvent présenter des saignements ou des ecchymoses5
Il est important de comprendre que recevoir plusieurs transfusions de globules rouges peut également entraîner des effets secondaires. Les patients qui reçoivent de nombreuses transfusions sanguines peuvent subir des lésions tissulaires et organiques au fil du temps. Cela résulte d'une accumulation de fer dans leur corps, appelée surcharge en fer. Pour certains patients, un traitement par chélation du fer est prescrit pour éliminer ce fer supplémentaire.5 Selon la gravité de leur cancer et le pourcentage de blastes dans leur moelle osseuse, certains patients atteints de myélodysplasie de haut risque ou de très haut risque peuvent bénéficier d'une greffe allogénique de cellules souches - une procédure dans laquelle les cellules souches du patient, responsables de la formation des cellules sanguines, sont remplacées par les cellules d'un donneur.1,5 En plus de l'utilisation des HMA et d'autres médicaments encore, les responsables de la défense des patients myélodysplasie sont au courant de plusieurs options de traitement potentiel futur qui sont actuellement étudiées par les développeurs de médicaments et les chercheurs. Étant donné qu'actuellement seuls quelques traitements sont disponibles pour les patients avec myélodysplasie de haut risque, ceux dont le cancer s'aggrave malgré les traitements standards, sont encouragés à en parler à leur médecin. Les essais cliniques sont souvent conçus pour tester un nouveau traitement afin de savoir si les avantages du produit ou du traitement l'emportent sur les risques connus pour l'utilisation prévue ; dans certains cas, il s'agit d'une bien meilleure option que les traitements actuellement utilisés. Les essais cliniques peuvent évaluer de nouveaux agents, différentes combinaisons de thérapies existantes, de nouvelles approches de greffe de moelle et d'autres méthodes originales de traitement pour les personnes avec myélodysplasie de haut risque.1 Les défenseurs des patients recommandent que, pour en savoir plus sur les options de traitement, les personnes avec myélodysplasie de haut risque en parlent à leur médecin et visitent les sites Web gérés par les organisations travaillant sur les myélodysplasie, ainsi que la MDS Alliance et le National Cancer Institute. Une liste de ces ressources sur les myélodysplasie est fournie dans le Tableau 1.
Vivre avec une myélodysplasie de haut risque
" Je connais beaucoup de grands-parents qui ne peuvent pas passer beaucoup de temps avec leurs petits-enfants en raison de la faiblesse de leur système immunitaire. Même en l’absence de pandémie, ils préfèrent ne pas s’embrasser, ni serrer la main d’autres personnes parce qu'ils ont peur de tomber malades. Une myélodysplasie met un mur entre vous et les gens ; c'est aliénant. " —Jacqueline Dubow, Connaître et Combattre les Myélodysplasies (France)
" Nous avons un patient qui nous dit n’avoir pas vu ses petits-enfants depuis des mois parce qu'il a peur. Il ne veut pas les avoir dans sa maison car les petits ont toujours quelque chose (rhume, toux, otite…). Eventuellement, il pourrait les rencontrer sur le trottoir en bas de chez lui ou leur parler à travers la fenêtre. » —Neil Horikoshi, Aplastic Anemia and MDS International Foundation
Les représentants des patients myélodysplasie soulignent que, comparés aux patients atteints de myélodysplasie de faible risque, ceux qui ont une myélodysplasie de haut risque peuvent éprouver davantage de symptômes : ils peuvent se sentir très fatigués, essoufflés, avoir des infections. Chacune de ces altérations peut affecter la capacité des patients à accomplir leurs activités quotidiennes, leur désir ou leur capacité à socialiser et leur qualité de vie globale. Certaines personnes avec une myélodysplasie haut risque ont également de la difficulté à gérer certaines émotions, telles que la tristesse, l'anxiété ou la colère, ainsi que leur niveau de stress. Les patients peuvent avoir de la peine à dire à leurs proches ce qu'ils ressentent. D'autres membres de leur famille peuvent ne pas savoir comment réagir face à leur proche avec une myélodysplasie de haut risque.1 Il est important que ces patients ainsi que les membres de leur famille et leurs « aidants » (appelés aussi partenaires de soins) utilisent les nombreuses ressources disponibles, pour les soutenir face à leur cancer, comme à tout aspect lié au cancer et à son traitement, et en particulier aux effets secondaires qui peuvent survenir. Les personnes avec myélodysplasie de haut risque et leurs aidants doivent signaler tout effet secondaire éventuel du traitement à l’équipe médicale, même si ces effets ne semblent pas graves (voir le Tableau 2 sur le rôle de l’aidant). Ces discussions devraient inclure non seulement les effets secondaires physiques, mais également les effets psychologiques et sociaux (isolement) des myélodysplasie.1 Les représentants des patients encouragent les personnes atteintes de myélodysplasie, ainsi que leurs aidants et les membres de leur famille, à parler de ce qu'ils ressentent à leurs médecins, infirmières, travailleurs sociaux et autres membres de l'équipe médicale. Ils suggèrent aussi que parler avec d'autres patients atteints de myélodysplasie peut être utile. Les organisations de patients, y compris celles énumérées dans le Tableau 1, peuvent aider les patients et les aidants à discuter avec d'autres pour trouver le soutien dont ils ont besoin. Qu'ils reçoivent ou non un traitement, tous les patients atteints de myélodysplasie, en particulier ceux qui présentent un cancer de haut risque, doivent être surveillés de près par leur équipe médicale. La surveillance comprend des numérations globulaires complètes et d’autres tests qui mesurent la quantité de blastes, afin de déterminer si le cancer d’un patient a changé de quelque manière que ce soit. Par exemple, un pourcentage plus élevé de blastes dans le sang ou la moelle osseuse peut indiquer que une myélodysplasie haut risque se transforme en LAM. Si cela se produit, une approche de traitement différente peut être nécessaire..9
" Le traitement des myélodysplasie de haut risque vise aujourd'hui à garder la maladie sous contrôle, pour qu'elle ne progresse pas en leucémie. Le traitement peut aussi avoir un effet sur l'anémie et à la fatigue. L’un des objectifs pour une personne atteinte de myélodysplasie de haut risque est vraiment l’amélioration de sa qualité de vie. » —Niels Jensen (Danemark)
" Si votre type de myélodysplasie de haut risque est susceptible de se transformer en LAM, parlez-en à votre médecin et autres personnels soignants. Faites-leur savoir ce qui est important pour vous. » —Jana Pelouchová, Diagnoza Leukemie (République tchèque)
À la recherche d'experts des myélodysplasie
" Voir un médecin spécialiste des myélodysplasie est très important. Les patients qui sont traités dans un centre expert peuvent obtenir un soutien pour tous les différents aspects de leur myélodysplasie et de leur vie : leur traitement, leur nutrition, leur santé mentale ... tout. » —Niels Jensen (Danemark)
Tous les participants à la table ronde mondiale de défense des patients MDS conviennent qu'il est important que les patients atteints de myélodysplasie et leurs médecins se renseignent sur le risque de transformation en LAM. Étant donné que une myélodysplasie haut risque est une maladie complexe, les représentants des patients estiment que les personnes atteintes de ce cancer devraient trouver et rencontrer un médecin qui possède une expertise spécifique dans la gestion de leur cancer. Les participants à la table ronde ont expliqué que les médecins experts en myélodysplasie sont des hématologues et des oncologues formés qui exercent généralement dans les grands centres de cancérologie ou les hôpitaux universitaires. Les experts en myélodysplasie traitent souvent uniquement les patients atteints de cancers du sang et voient un grand nombre de patients chez lesquels une myélodysplasie a été diagnostiqué. De plus, les experts ont généralement une connaissance approfondie des recherches en cours sur les myélodysplasie et ont accès à des essais cliniques qui testent de nouveaux traitements pour les patients, y compris ceux présentant des sous-types de haut risque. En raison de problèmes logistiques et autres, plusieurs porte-parole de cette table ronde ont noté que les références aux médecins experts en myélodysplasie ne se produisent jamais ou se produisent « tardivement », c'est-à-dire après qu'un ou plusieurs traitements aient déjà été essayés.
Dès le diagnostic de myélodysplasie établi, il est indispensable que le patient soit suivi par un spécialiste confirmé de cette pathologie. Les patients atteints de myélodysplasie, en particulier ceux nouvellement diagnostiqués avec un cancer de haut risque, sont fortement encouragés à consulter des experts dans le domaine pour toute question qu'ils pourraient avoir sur leur cancer et leur traitement. Comme pour tout problème médical, il existe généralement plusieurs façons d'aborder les soins aux patients et les médecins peuvent avoir des opinions différentes sur le meilleur plan de traitement standard.1 Les sites qui peuvent aider les personnes atteintes de myélodysplasie et leurs aidants à trouver des médecins spécialistes du cancer sont énumérées dans le Tableau 1.
Communication des objectifs de traitement et partage des décisions
" Beaucoup de patients ne s’opposent pas à leur médecin. Ils craignent de le faire. Ils ne sentent pas autorisés à le faire, mais ils le sont bel et bien ! " —Jana Pelouchová, Diagnoza Leukemie (République Tchèque)
Le concept de prise de décision partagée signifie que la personne atteinte de cancer et ses aidants collaborent avec l'équipe médicale pour prendre des décisions de traitement. La prise de décision partagée est particulièrement importante lorsque plusieurs options peuvent être envisagées. Les préférences et les valeurs personnelles d’un patient peuvent aider l’équipe à déterminer quelle option de traitement répond le mieux à ses objectifs.11 Les défenseurs des patients atteints de myélodysplasie sont persuadés que la prise de décision partagée peut entraîner des résultats positifs chez les personnes atteintes de cancer. Ils sont également conscients des obstacles à la prise de décision partagée. Or, certains patients et aidants hésitent parfois, ou expriment un sentiment de culpabilité, à poser des questions ou à demander un deuxième avis à des experts des myélodysplasie. Les représentants des patients lors de la table ronde ont souligné l'importance pour les patients et les aidants, de rester informés, de poser des questions et de partager leurs préférences et leurs besoins. Le plan de traitement pour un patient avec myélodysplasie haut risque doit être personnalisé et adapté à son sous-type de cancer et à son score de risque, ainsi qu'aux souhaits et objectifs spécifiques de la personne.
" Les personnes ayant un cancer, y compris celles ayant une myélodysplasie de haut risque, ne devraient jamais se sentir coupables ou honteuses d'obtenir un deuxième avis ou de connaître ce qui pourrait se produire à mesure que la maladie progresse. Pour les aider à faire face à cette culpabilité, je dis aux patients que le deuxième avis est utile car il confirme bien souvent que votre premier médecin a tout à fait raison. " —Sophie Wintrich, MDS UK patient support group (Royaume-Uni)
" Les patients avec une myélodysplasie de haut risque ainsi que leurs proches devraient toujours avoir le sentiment que leurs souhaits et besoins sont réalisés tout au long du traitement. " —Cristina Panera Hernández, Asociación Española de Afectados por Linfoma (Espagne)
Se connecter avec la communauté de défense des patients
" Historiquement, je pense que nous avions des réseaux familiaux beaucoup plus solides. Si quelqu'un tombait malade, la famille le prenait en charge. Ceci est moins vrai de nos jours. Nous avons des réseaux familiaux plus petits et peu disponibles pour aider le patient. Les personnes atteintes de cancers et de myélodysplasie doivent bien souvent avoir recours à une aide extérieure - par des moyens extérieurs. —Cristina Panera Hernández, Asociación Española de Afectados por Linfoma (Espagne)
Même si les myélodysplasie sont rares, de nombreux groupes de défense et organisations de soutien des patients existent de par le monde. Les experts internationaux qui ont participé à cette table ronde mondiale de défense des patients myélodysplasie, se sont réunis en tant que dirigeants de ces types d'organisations. Eux et leurs collègues consacrent leur temps et leur énergie à faire en sorte que tous les patients atteints de myélodysplasie disposent des informations, des conseils, des ressources et du soutien dont ils ont besoin pour bien vivre avec leur cancer. Les membres de la table ronde qui participent à ces activités depuis de nombreuses années, ont remarqué que les organisations comme la leur, sont devenues de plus en plus importantes au fil du temps. Ils constatent que les familles d’aujourd’hui sont plus petites, avec moins de générations vivant sous un même toit, dans la même ville ou dans la même localité. Ils sont reconnaissants de pouvoir parler et aider les patients atteints de myélodysplasie qui sont de moins en mesure de compter sur les membres de leur famille pour obtenir du soutien et des informations.
Les dirigeants des organisations de patients sont également passionnés par le fait de donner aux personnes atteintes de myélodysplasie le pouvoir de se défendre. Les participants à la table ronde veulent que les patients avec myélodysplasie haut risque se sentent bien informés et confiants lorsqu'ils parlent avec leurs médecins et partagent leurs souhaits et leurs objectifs. De nombreuses organisations de défense des droits des patients, représentées à cette table ronde, coordonnent des réunions de groupes de soutien dans les villes du monde entier, afin d'aider les personnes atteintes de myélodysplasie à acquérir ces compétences et à apprendre des autres qui ont été « à leur place ». Les participants à la table ronde mondiale de défense des patients myélodysplasie ont clôturé la réunion en renforçant leur volonté de parler et de soutenir les personnes avec myélodysplasie de haut risque qui ont des questions ou ont besoin de ressources. Ils s'efforcent d'aider tous les patients atteints de myélodysplasie, en particulier ceux qui vivent avec un cancer de haut risque, à obtenir les meilleurs soins médicaux et à se sentir confiants dans les choix qu'ils ont faits tout au long de leur parcours individuel avec ce cancer.
" Les réunions de soutien permettent aux personnes atteintes de myélodysplasie de s'exprimer. Au lieu de mettre quelqu'un là pour faire une conférence et ainsi de suite - ce qui maintient les patients passifs - nous leur donnons un rôle dans la modération et la coordination de ces réunions avec nos conseils. Nous voulons que les gens réalisent qu'ils peuvent le faire. Nous avons trouvé que c'est extrêmement libérateur ; c'est comme une expérience cathartique pour les gens. Cela les aide à réaliser qu'ils ne sont pas seulement victimes des myélodysplasies. Ils ont un rôle important à jouer en aidant d’autres personnes atteintes de myélodysplasie » —Cindy Anthony, Association canadienne de l'anémie aplasique et des myélodysplasies (Canada)
SOURCES D’INFORMATION POUR LES PATIENTS ATTEINTS DE myélodysplasie DE HAUT RISQUE
Le matériel éducatif et les mesures de soutien pour les personnes atteintes de myélodysplasie sont disponibles en ligne, ainsi que dans les hôpitaux proches, les bibliothèques et les maisons de santé. Pour les patients atteints de myélodysplasie et leurs familles, les groupes de soutien nationaux et internationaux peuvent être des sources précieuses d'informations et d'assistance (voir le Tableau 1).
Glossaire des termes :
Leucémie myéloïde aiguë (LAM) : Une maladie agressive et à croissance rapide dans laquelle trop de globules blancs immatures (appelés myéloblastes) se trouvent dans la moelle osseuse et le sang
Greffe de cellules souches allogéniques : Une procédure dans laquelle une personne reçoit des cellules souches hématopoïétiques (cellules à partir desquelles toutes les cellules sanguines se développent) d'un donneur génétiquement similaire, mais non identique. Il s'agit souvent d'une sœur ou d'un frère, mais il peut s'agir d'un donneur non apparenté.
Anémie : Condition médicale dans laquelle le nombre de globules rouges et l’hémoglobine, sont inférieurs à la normale
Anémie aplasique : Trouble dans lequel la moelle osseuse est incapable de produire les cellules sanguines
Blastes : Cellules sanguines anormales (dysplasiques), immatures trouvées dans la moelle osseuse ou le sang périphérique. Comme ces cellules ne parviennent jamais à maturité, elles sont incapables de remplir leur fonction prévue. La LAM se développe à partir de ces blastes.
Numération ou formule sanguine : Mesure du nombre de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes dans le sang. La quantité d'hémoglobine (la substance dans le sang qui transporte l'oxygène) et l'hématocrite (% du volume des globules rouges dans le sang total) sont également mesurées. La numération globulaire est utilisée pour aider à diagnostiquer et surveiller de nombreux paramètres, tels que l'anémie, la déshydratation, la malnutrition et la leucémie. Elle est également appelée hémogramme, ou formule sanguine complète.
Transfusion sanguine : Procédure dans laquelle du sang total ou plutôt l'un des composants du sang est administré à une personne par voie intraveineuse dans la circulation sanguine. Il s’agit d’une méthode de remplacement des globules rouges, des globules blancs ou des plaquettes d’un patient qui ont été détruits par une maladie ou endommagés par un traitement.
Moelle osseuse : Tissu mou ressemblant à une éponge au centre de la plupart des os qui produit des globules blancs, des globules rouges et des plaquettes
Chimiothérapie : Traitement du cancer qui arrête la croissance des cellules
Essai clinique : Etude de recherche médicale impliquant des patients, dans le but d'améliorer les traitements et leurs effets secondaires ; les patients doivent toujours être informés si leur traitement fait partie d'un essai clinique
Cytogénétique : Etude des chromosomes ou de l'ADN - la partie de la cellule qui contient les informations génétiques ; certaines anomalies cytogénétiques, comme la délétion 5q, sont liées à différentes formes de myélodysplasie
Génomique : L'étude des gènes et de leurs fonctions, qui est de plus en plus importante pour connaître l'issue ou le pronostic probable des différents sous-types de myélodysplasie. À l'avenir, ces informations pourront également aider à personnaliser les traitements des myélodysplasie.
Hémoglobine : Protéine des globules rouges qui capte l'oxygène dans les poumons et l'amène aux cellules de toutes les parties du corps
Agent hypométhylant (HMA) : forme de chimiothérapie utilisée pour traiter les myélodysplasie qui affecte la manière dont les gènes sont contrôlés, en ralentissant les gènes qui favorisent la croissance cellulaire et en tuant les cellules qui se divisent rapidement, mais aussi en réactivant certains gènes éteints par la maladie.
Syndromes myélodysplasiques (SMD) : Groupe de cancers dans lesquels la moelle osseuse ne produit pas suffisamment de globules sanguins normaux (globules blancs, globules rouges et plaquettes), de sorte qu'il existe des cellules anormales dans le sang et / ou la moelle osseuse. Lorsqu'il y a moins de cellules sanguines saines, une infection, une anémie ou des saignements peuvent survenir. Les myélodysplasie peuvent évoluer en leucémie myéloïde aiguë (LAM).
Neutropénie : Condition dans laquelle le nombre de neutrophiles (un type de globule blanc) dans la circulation sanguine est diminué
Neutrophile : Un type de globule blanc qui aide à combattre l'infection
Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) : Trouble rare et potentiellement mortel dans lequel les globules rouges sont facilement détruits par certaines protéines du système immunitaire. Les symptômes peuvent inclure des caillots sanguins et une urine rouge ou brunâtre le matin.
Plaquettes : Elément en forme de disque dans le sang qui aide à la coagulation du sang. Pendant la coagulation sanguine normale, les plaquettes s'agglutinent (s'agrègent). Bien que les plaquettes soient souvent classées comme des cellules sanguines, ce sont en fait des morceaux de grosses cellules de moelle osseuse, appelées mégacaryocytes.
Globule rouge (GR) : Type de cellule sanguine fabriquée dans la moelle osseuse et retrouvée dans le sang. Les globules rouges contiennent une protéine appelée hémoglobine qui transporte l'oxygène des poumons vers toutes les parties du corps. Les globules rouges sont également appelés érythrocytes.
Index International Pronostique Révisé (IPSS-R) : Système de classification utilisé comme norme pour évaluer les perspectives de pronostic des patients atteints de myélodysplasie ; les 5 groupes de risque distincts de l’IPSS-R comprennent le risque très faible, le risque faible, le risque intermédiaire, le risque élevé et le risque très élevé7
Cellules souches : Cellules qui ont le potentiel de se développer en de nombreux types de cellules différentes ou spécialisées
Soins de support : Soins apportés pour améliorer la qualité de vie des patients atteints d'une maladie grave ou potentiellement mortelle. Le but des soins de support est de prévenir ou de traiter, le plus tôt possible, les symptômes d'une maladie, les effets secondaires associés au traitement d'une maladie et les problèmes psychologiques, sociaux et spirituels liés à une maladie ou à son traitement. Les soins de support sont également appelés soins d’accompagnement, soins de confort, soins palliatifs ou gestion des symptômes.
Thrombocytopénie : Etat dans lequel le nombre de plaquettes dans le sang est inférieur à la normale
Globule blanc : Type de cellule produit dans la moelle osseuse pour aider à combattre l'infection. Il existe plusieurs types de globules blancs.
Conseils pratiques et messages importants
• Au moment du diagnostic, les patients atteints de myélodysplasie sont classés en fonction de leur risque de progression vers la LAM. Pour déterminer l’index pronostique international révisé IPSS-R, le médecin utilise le pourcentage de blastes dans la moelle du patient, le groupe de risque cytogénétique, la formule sanguine et d'autres résultats de test.6
• Une myélodysplasie de haut risque peut se transformer en LAM - un type agressif de leucémie. Les patients atteints de myélodysplasie de haut risque ont une durée de vie plus courte que ceux atteints de myélodysplasie de faible risque.9
• Tous les patients atteints de myélodysplasie de haut risque doivent être bien informés de la gravité de leur cancer. Connaissant ce risque, les patients peuvent discuter avec leur médecin du rôle de traitements spécifiques, des essais cliniques et de la greffe de moelle pour les myélodysplasie de haut risque.6
• Qu'elles reçoivent ou non un traitement, toutes les personnes atteintes de myélodysplasie, en particulier celles de haut risque, devraient être étroitement surveillées par leur équipe médicale. Des numérations globulaires complètes et d’autres tests peuvent aider les médecins à savoir si et comment une myélodysplasie d’un patient évolue.
• Les patients atteints de myélodysplasie de haut risque doivent se sentir autorisés à s'exprimer (ou à se défendre) pour eux-mêmes. Les personnes qui ont un cancer grave, tel qu’une myélodysplasie de haut risque, ne devraient jamais se sentir coupables ou craindre de se tromper en recherchant des opinions d'experts (y compris de seconds avis) ou en étant curieuses de savoir ce qui se passe à mesure que leur cancer progresse.
• Bien que les myélodysplasie soient rares, de nombreuses organisations offrent du matériel pédagogique clairement rédigé en plusieurs langues sur ce type de cancer, son diagnostic et son traitement. Ces organisations fournissent également un soutien psychologique complet aux patients atteints de myélodysplasie et à leurs aidants, et plaident en faveur de la poursuite de la recherche sur les myélodysplasie.
Références
1. Cancer.net. Myelodysplastic Syndromes - MDS - Introduction. www. cancer.net/cancer-types/myelodysplastic-syndromes-mds/view-all. Accessed August 9, 2019.
2. Neukirchen J, Schoonen WM, Strupp C, et al. Incidence and prevalence of myelodysplastic syndromes: data from the Düsseldorf MDS-Registry. Leuk Res. 2011;35:1591-1596.
3. HARMONY Alliance website. Myelodysplastic Syndromes. www.harmony- alliance.eu/en/focus/myelodysplastic-syndromes. Accessed September 9, 2020.
4. MDS Foundation. You and MDS: Understanding Myelodysplastic Syndromes. www.youandmds.com/en-mds/view/m101-s01-understanding-myelodysplastic- syndromes-slide-show. Accessed September 3, 2020.
5. National Cancer Institute website. Myelodysplastic Syndromes Treatment (PDQ )–Patient Version. www.cancer.gov/types/myeloproliferative/patient/myelodysplastic-treatment-pdq. Accessed September 3, 2020.
6. Sekeres MA, Cutler C. How we treat higher-risk myelodysplastic syndromes. Blood. 2014;123:829-836.
7. Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J, et al. Revised International Prognostic Scoring System for myelodysplastic syndromes. Blood. 2012;120:2454-2465.
8. MDS Foundation. Building Blocks of Hope. www.mds-foundation.org/ bboh. Accessed September 4, 2020.
9. Johns Hopkins University website. Myelodysplastic Syndrome. www. hopkinsmedicine.org/kimmel_cancer_center/types_cancer/myelodysplastic_ syndrome.html. Accessed September 4, 2020.
10. Sekeres MA, Maciejewski JP, List AF, et al. Perceptions of disease state, treatment outcomes, and prognosis among patients with myelodysplastic syndromes: results from an Internet-based survey. Oncologist. 2011;16:904-911.
11. Butow P, Tattersall M. Shared decision making in cancer care. Clinical Psychologist. 2005;9:54-58.
