Association des personnes atteintes de syndromes myélodysplasiques et leurs proches
Séance de Questions-Réponses du 31 mai 2018 lors des 12èmes journées du GFM à Tours
Pr. Emmanuel GYAN (Tours) Pr. Pierre FENAUX (Paris), Julie BEAUJEAN, Psychologue et Ismérie LEBLANC, Assistante Sociale (Tours)
Question : Je suis transfusé tous les 15 jours pour ma myélodysplasie ARSI (Anémie Réfractaire Sidéroblastique Idiopathique) et j’ai failli participer au protocole sur le luspatercept, mais je n’ai pas pu car j’ai une maladie de Gilbert et donc un taux de bilirubine excessif. J’aimerais savoir sous quel délai je peux espérer profiter du luspatercept...
Réponse : Il s’agit d’un essai industriel du luspatercept au niveau européen. L’inclusion dans un essai industriel est soumis à des critères parfois un peu excessifs au goût des médecins, mais qui sont mis en place pour réduire au maximum les effets secondaires dans l’étude. L’essai est maintenant terminé et il a été testé contre un placebo dans l’espoir d’obtenir une autorisation de mise sur le marché (A.M.M.). Les résultats de cette étude seront connus dans un ou deux mois. Il est possible que la firme s’engage dans de nouveaux essais, probablement vers le début de 2019, mais ils attendent pour le moment les résultats de la première étude. Dans le cas où le médicament serait d’abord autorisé dans un autre pays, comme aux États- Unis, il est possible que les autorités sanitaires françaises autorisent temporairementl’utilisation (A.T.U.) du médicament, avant l’obtention de l’AMM. Les médecins espèrent toutefois qu’un nouvel essai clinique aura lieu dans les mois qui viennent avant une ATU potentielle.
Question : La plupart des gènes impliqués dans la myélodysplasie sont dûs à la machinerie d’épissage, comme SF3B1. Dispose-t-on de modificateurs de la machinerie d’épissage qui pourraient agir sur les myélodysplasies provoquées par la mutation de ces gènes ?
Réponse : Dans nos cellules, nous avons de l’ADN qui est ensuite traduit en ARN (Acide ribonucléique), et avec des ribosomes, le corps fabrique des protéines. Dans près d’un quart des cas de myélodysplasie, la mutation de gènes qui s’occupent de la fabrication de protéines est responsable de la modification des cellules de telle sorte à donner une tendance à l’apoptose ou à la leucémie aiguë. Une recherche intensive se penche sur les mécanismes de blocage possibles de l’anomalie de la fabrication des protéines. Le dernier congrès de la société américaine d’hématologie a été l’occasion de voir de premiers résultats préliminaires encourageants sur des modificateurs de l’anomalie de l’épissage, en réparant le mécanisme anormal ou, au contraire, en cherchant à éliminer les cellules anormales. La mise à disposition d’un éventuel médicament qui traiterait les myélodysplasies dues à un défaut d’épissage n’est cependant pas encore pour tout de suite. Il y a un essai clinique en cours mais on ne dispose à ce jour d’aucun résultat sur l’efficacité.
Question : Je suis un patient de 61 ans atteint de myélodysplasie qui a une baisse de ses résultats depuis près de 5 ans, et traité sous Vidaza® depuis 3 cures. Mon père a été traité pour la même maladie, qui s’est déclarée à peu près au même âge. Quel est le risque héréditaire pour mes enfants, et mon cas est-il fréquent ?
Réponse : Il y une suspicion dans le cas présent qu’un gène qui puisse entraîner des cas familiaux soit transmis de façon héréditaire. Pour autant, le déclenchement de la maladie se produit généralement bien avant la soixantaine. Une dizaine de gènes sont connus comme pouvant donner des myélodysplasies, surtout quelques-uns (gènes GATA2, DDX 41, RUNX 1), et le personnel soignant peut être amené à demander des dépistages dans la famille pour, le cas échéant, proposer une surveillance étroite et des traitements très tôt dans la maladie. En raison de ces cas familiaux, même s’ils sont rares, il convient de demander aux patients s’il existe dans leur famille des cas de myélodysplasie, de leucémie ou même « d’anomalies sanguines » non précisées.
Question : Même patient. L’administration de mon traitement de Vidaza® m’oblige à trois semaines consécutives de repos à mon domicile. Je suis plutôt actif et je me déplace très souvent en camping-car. Est-il possible de me faire administrer mon traitement un peu partout en France lors de mes voyages ?
Réponse : En ce qui concerne l’administration sous-cutanée de Vidaza®, de nombreux centres permettent l’administration du Vidaza® soit tout au long de la semaine au sein de l’hôpital de jour, soit uniquement le premier jour en HDJ, le reste du traitement se faisant soit en HAD (à domicile), soit dans un autre centre hospitalier. Si vous êtes quelqu’un qui voyage, vous pouvez voir avec les centres hospitaliers de vos lieux de vacances la possibilité de vous faire administrer votre médicament, pour autant que votre centre hospitalier d’origine y consente.
En ce qui concerne les formes alternatives de Vidaza®, en particulier sous forme orale, des essais sont en cours, mais un d’entre eux au moins a été suspendu le temps d’analyser un certain nombre de données de sécurité d’administration, en particulier pour savoir quel profil de patients peut en profiter et à quelle fréquence, et si la forme orale est aussi efficace et aussi supportable pour les patients.
Question : Je suis suivi par le CHU de B... pour l’administration du Vidaza®. Le rythme que l’on impose est de 7 jours tous les 28 jours, mais l’hôpital de jour est fermé en fin de semaine, et il me faut donc revenir le lundi et le mardi suivants, ce qui donne un rythme final pour le patient de 5-2-2. Si le centre hospitalier ne veut pas non plus d’administration à domicile, que peut-on faire ?
Réponse : Chaque centre hospitalier a sa propre organisation. Certains centres travaillent avec le service d’hospitalisation complète pour administrer le traitement pendant la fin de semaine ou les jours fériés, et donc le rythme est de 7 jours consécutifs pour le patient. Il est important de noter que toutes les études menées pour savoir s’il y avait une différence entre un rythme 5-2-2 ou de 7 jours montrent que cette différence n’existe pas (même efficacité et même capacité à supporter le traitement). Ce qui est important, c’est que la dose de Vidaza® quotidienne soit constante dans les deux cas.
Question : J’ai une anémie réfractaire avec excès de blastes. J’ai déjà subi neuf (9) cycles de Vidaza®, et je souhaiterais avoir quelques explications sur son mode d’action. Si je comprends bien, il ralentit la duplication lors de la méthylation de l’ADN avec pour conséquence la baisse des trois lignées cellulaires sanguines. Dans mon cas, je suis en aplasie régulièrement, tous les 15 jours entre deux cycles de Vidaza®. En quoi ce mode d’action peut-il diminuer le nombre de blastes ?
Réponse : On a montré que la méthylation de certains gènes entraîne la progression de la maladie, et que la déméthylation la fait régresser (passage de la catégorie de haut risque à celle de faible risque). Tout comme pour les diabètes ou l’hypertension, la maladie ne disparaît pas, mais elle est traitée. Néanmoins, le produit semble avoir aussi un effet antimitotique qui fait aussi diminuer les polynucléaires et les plaquettes. Il s’agit aussi de correctement doser le produit. Il y a 20 ou 30 ans, le médicament s’utilisait à forte dose et avait un effet antimitotique important.
Question : Même patient. Quels sont les risques/bénéfices de ce traitement au Vidaza®, sachant que j’ai aussi une dissection aortique qui fait que je reçois régulièrement des anticoagulants, et que chaque injection sous-cutanée – alors que je suis en aplasie – est un risque que je dois mettre en balance face aux bénéfices du Vidaza® ?
Réponse : En ce qui concerne les bénéfices du traitement, il faut noter qu’il y a un bénéfice moyen de neuf (9) mois par rapport aux autres traitements. Comme toute moyenne, elle couvre des cas différents très variés avec des gens qui bénéficient du Vidaza® pendant dix ans et qui ont des réponses prolongées, mais d’autres qui n’en bénéficient pas du tout. Quand un sujet répond bien au traitement, le médecin propose souvent de ne pas l’arrêter, voire de maintenir les cycles sans forcément les espacer. Dans le cas de complications locales – comme celles évoquées dans la question avec les anticoagulants, mais aussi lors d’hémorragies ou d’infections – on peut administrer le Vidaza® par voie intraveineuse. Ceci demande le déplacement du patient jusqu’à l’hôpital car elles ne se font pas à domicile.
Question : Je suis un patient de Bretagne de 54 ans et on m’a diagnostiqué un SMD en 2017. Je suis kinésithérapeute de métier et je me retrouve en arrêt maladie pour ne plus être en contact avec des enfants qui ont toutes sortes de bactéries, virus et germes. J’ai également arrêté toutes mes activités sportives. Je suis épuisé depuis le début des traitements en Novembre 2017. Mes doses d’EPO sont doubles (60.000 unités) et je viens de débuter mon troisième cycle de Revlimid® sur une semaine, avec une semaine d’interruption entre chaque cycle. Ma prise d’EPO se passe le lundi soir, celle du Revlimid® est vers 13h tous les jours, mais elle me cause des troubles digestifs dans l’après-midi. J’ai pris sur moi le fait de décaler la prise de ce médicament au soir, ce qui me donne l’impression de subir moins de troubles. Mais existe-t-il des données qui définissent un « meilleur » moment pour la prise de médicaments ?
Réponse : Les données sur la chronologie médicamenteuse n’existent pas vraiment – en tout cas pas à notre connaissance. La bonne pratique par contre est d’encourager le patient à essayer divers moments de la journée et de tenter de définir ce qui – pour lui – est le moment le plus judicieux pour minimiser les effets secondaires. Il est important que cet ajustement et cette recherche d’équilibre soient faits en lien avec le médecin traitant. L’effet secondaire de diarrhée chronique déclenchée par le Revlimid® est un effet secondaire connu. Il faut ensuite savoir s’il y a une réponse du patient au traitement par Revlimid® et, dans le cas où les effets secondaires prennent le pas sur l’efficacité du traitement, il est peut-être utile de se poser la question de l’exploration de nouvelles options (luspatercept, transfusions, ou Vidaza® selon les cas).
Question : Mon père est un patient de 67 ans, diagnostiqué il y a un peu plus d’un an. Il reçoit de l’EPO une fois par semaine et a subi neuf cycles de Vidaza®. En ce moment, il a aussi deux transfusions de plaquettes par semaine et une de globules rouges. Le médecin a décidé d’arrêter le Vidaza®, suite à une non-réponse du patient en 9 mois. Le patient s’est tourné vers un essai clinique, mais après une longue série de tests, il n’a pas été enrôlé dans l’étude. Quels sont les critères d’adhésion à un essai clinique ? Peut-on envisager un retour vers le Vidaza® ?
Réponse : Il est difficile pour les médecins présents de poser un diagnostic en public, mais ils peuvent apporter certains éléments de réponse. Quand une étude est débutée, il s’agit surtout de définir le plus clairement possible les profils de patients pour pouvoir présenter des résultats les plus clairs possibles à la communauté scientifique, mais aussi pour faciliter la décision médicale qui suit. La plupart des protocoles ont ainsi une grille qui indique dans quelles limites les données biologiques (fonctionnement du cœur, absence de maladie annexe, niveau de neutropénie pas trop important, etc.) du patient doivent se trouver pour qu’il puisse démarrer réellement dans l’étude. Il y a d’ailleurs souvent un temps de latence entre le moment où le patient est d’accord pour être enrôlé et le moment où l’étude démarre véritablement pour lui, temps qui est mis à profit pour vérifier toutes ces données biologiques décrites dans la grille et pour vérifier le stade auquel se trouve la maladie. Outre l’état général du patient sur le plan cardiaque ou pulmonaire, il peut y avoir deux contre-indications à une étude : soit le patient n’entre pas dans la catégorie spécifique – car il faut un marqueur bien particulier par exemple –, soit il y a suspicion d’effets secondaires de la part de certains médicaments – comme par exemple les inhibiteurs d’épissage suspects de générer des anomalies oculaires avec pour conséquence que la moindre anomalie oculaire constatée contre-indique entièrement l’essai.
Question : Les myélodysplasies sont dues à la mutation des cellules souches de la moëlle. Pourquoi est-ce que ça ne touche que la lignée myéloïde et non pas la lignée lymphoïde ?
Réponse : Par définition, on parle de myélodysplasie quand on sait que la cellule souche myéloïde est touchée et que les analyses de ces cellules souches myéloïdes montrent entre une et sept ou huit mutations récurrentes. Les cellules lymphoïdes voisines ne sont pas affectées et ne portent pas les mêmes mutations des gènes.
Question : Pourquoi est-ce de mauvais pronostic quand une perte d’un chromosome 7 (monosomie) est observée?
Réponse : Quand on analyse l’état des chromosomes dans les cellules myéloïdes, on peut retrouver des anomalies récurrentes de certains chromosomes. En fonction des chromosomes touchés, la maladie va nécessiter une surveillance plus ou moins accrue et rapprochée du patient, et les anomalies associées à la monosomie 7 peuvent faire évoluer la maladie vers une forme plus grave. A l’inverse les anomalies des chromosomes 5 ou 20 sont plutôt considérées comme de bon pronostic. Dans le cas de la monosomie 7, quand l’anomalie est isolée, les patients réagissent dans de nombreux cas favorablement à un traitement par Vidaza®.
Question : Pourquoi est-ce que le Revlimid® devient inefficace au bout de 24 à 30 mois ?
Réponse : Il s’agit tout d’abord d’une moyenne, certaines réponses pouvant être nettement plus prolongées. Les myélodysplasies sont des maladies qui évoluent de façon prolongée dans le temps et on peut observer parfois un épuisement de l’effet du traitement au bout d’un certain temps alors que la maladie ne semble pas avoir progressé vers une forme contenant plus grave. Cet épuisement de l’effet ne s’explique pas encore aujourd’hui.
Question : Mon mari a fait à 76 ans un syndrome DRESS (Drug Reaction with Eosinophilia and Systemic Symptom) et la myélodysplasie a été détectée après ce syndrome DRESS. Auparavant il ne prenait aucun médicament, mais depuis il ne peut plus prendre d’Augmentin®, de Bactrim®, ni de Lovenox®. Est-ce que ce syndrome DRESS peut être à l’origine de sa myélodysplasie, sachant que pour le moment il n’a aucun traitement et est simplement surveillé, mais qu’il maigrit énormément et qu’il est très faible ?
Réponse : Il fort probable que cette myélodysplasie existait déjà. On l’a découverte à cette occasion, mais le syndrome DRESS n’est probablement pas l’agent causal de la myélodysplasie.
Question : Je suis à ma 21ème cure de Vidaza®. En Décembre comme en Mars, j’ai eu des cures de 5 jours sans que mon taux d’hémoglobine ne baisse. Est-il possible d’avoir des cures de 5 jours, parce que celles de 7 jours incluant le samedi et le dimanche sont lourdes, sachant que je suis à une distance 25 km (50 aller-retour) de l’hôpital ?
Réponse : Ce que les études ont montré, c’est que le Vidaza® améliorait la survie avec un rythme de 7 jours par mois. Jusqu’à présent, il n’est pas possible d’affirmer qu’il est aussi efficace avec une base de 5 jours par mois. Néanmoins, on peut utiliser un rythme de 5 jours par mois au bout d’un certain nombre de cycles ou dans les cas de faible risque lorsque l’on cible essentiellement l’anémie.
Question : Même patient. Est-il aussi possible que je repasse à des doses d’EPO qui est un traitement bien moins lourd, sachant que mon taux d’hémoglobine est de 14 ou 15 g/dL à l’heure actuelle ?
Réponse : Dans le cas où la myélodysplasie est à haut risque, l’EPO sera inefficace. Si la myélodysplasie est à faible risque et qu’il vous a été proposé du Vidaza®, c’est que probablement la prise d’EPO ne fonctionnait pas. La réponse est donc non dans les deux cas.
Question : Vous avez parlé de la greffe. J’ai connu le Vidaza® pendant un an et demi, produit qui s’est arrêté d’être efficace dans mon cas. Le psychologue de l’hôpital m’a beaucoup soutenu à l’époque, fort heureusement. Est-ce que la greffe est le dernier recours ? Est-ce que les patients la demandent ? Il y a une limite à 70 ans, suivant l’état de santé, mais est-ce la panacée ou le meilleur traitement ? Et la maladie peut-elle revenir après la greffe ?
Réponse : : La greffe est réservée à des patients qui vont pouvoir la supporter. La greffe est une procédure thérapeutique assez lourde et qui ne peut que très rarement être envisagée après l’âge de 70 ans. La greffe peut entraîner des complications graves – y compris des décès liés à la procédure de greffe elle-même dans 15 ou 20 % des cas – indépendamment de la maladie sous-jacente. Les médecins ont souvent tendance à recommander d’emblée des greffes dans les deux cas suivants : rapidement quand la myélodysplasique ou leucémie est de haut risque ; secondairement quand la maladie évolue dans un deuxième temps vers une forme plus grave. Néanmoins, la greffe ne fonctionne pas à chaque fois. Dans près d’un quart des cas, la maladie peut reprendre malgré la greffe. Malheureusement on ne peut pas savoir a priori si on rechutera après une greffe.
Question : Quel est le bénéfice des vaccinations antigrippales en cas de syndrome myélodysplasique ? Quels effets secondaires indésirables ?
Réponse : Les médecins recommandent généralement la vaccination antigrippale pour le patient et pour l’ensemble des personnes qui vivent sous le même toit. Beaucoup trop de décès pendant l’hiver sont à déplorer dans la population en général, mais aussi parmi les patients atteints de myélodysplasie. Il est évident que la vaccination grippale ne peut protéger que contre les souches contenues dans le vaccin et ne peuvent rien contre les souches plus récentes. Concernant les effets secondaires, ce qui est régulièrement constaté, ce sont des rougeurs localisées autour du point d’injection qui disparaissent en quelques jours par traitement au paracétamol et dans certains cas une poussée fébrile.
Question : Parmi les facteurs environnementaux qui peuvent générer des syndromes myélodysplasiques, est-ce que l’exposition à la poussière (domestique ou sur le lieu de travail) est un facteur à prendre en compte ?
Réponse : Parmi les facteurs d’exposition pouvant être cause de syndrome myélodysplasique, certains sont reconnus dans le cadre des maladies professionnelles – comme l’exposition aux radiations ionisantes (pour les radiologues ou les opérateurs de radiologie), l’utilisation du benzène et de ses dérivés, l’exposition aux radiations lors d’essais nucléaires ; certains ne le sont pas comme le tabagisme (la fumée de tabac contenant du benzène et ses dérivés) ; l’exposition aux hydrocarbures, pesticides et autres substances peut entraîner une indemnisation si elle est reconnue par un collège de médecins. Il est donc important que les médecins prenant en charge un patient atteint de myélodysplasie recherchent le métier des patients pour savoir s’il y eu une exposition potentielle à des facteurs déclenchants. La poussière domestique n’en fait clairement pas partie…
Question : J’ai une myélodysplasie ARSI et je me demande si j’ai fait le bon choix. On m’a proposé du Revlimid®, puis j’ai eu de l’EPO qui ne me fait plus rien, (du Neorecormon® et de l’Aranesp® qui m’ont permis de rester à un taux d’hémoglobine autour de 10.5 g/dL.) Je suis maintenant transfusé tous les 15 jours depuis trois ans et mon taux se retrouve à 7 g/dL. Malgré tout, je considère que mon confort de vie est meilleur que si je passais mon temps à l’hôpital où j’aurais à subir des traitements plus lourds.
Réponse : Les médecins ne se prononcent pas en public sur le choix fait par le patient. Néanmoins, ils insistent pour que les choix faits par les patients se fassent après discussion avec le médecin traitant. Ils encouragent aussi le patient à trouver son équilibre de vie et à en discuter avec le médecin traitant, cet équilibre de vie étant un facteur extrêmement important. Certains patients tolèrent bien un taux d’hémoglobine plus bas avec des transfusions régulières et de l’Exjade®, d’autres préfèrent un taux plus élevé car plus sportifs par exemple, justifiant des tentatives avec de nouveaux traitements.
Question : Il y a près de quarante ans, j’ai travaillé à peu près quatre ans dans un milieu professionnel exposé à des éléments radioactifs dans une unité de radiologie industrielle. J’ai entamé des démarches pour faire reconnaître ma maladie dans le cadre professionnel et on m’a expliqué que les faits étaient trop lointains pour être pris en compte. Avez-vous un avis sur cette question ?
Réponse : Les médecins présents ne vont pas statuer sur un cas particulier. Néanmoins, toute la complexité des cas de maladie professionnelle consiste à apporter la preuve d’une exposition accidentelle et au-delà des seuils admissibles qui peut avoir déclenché une maladie, restée infra-clinique pendant des dizaines d’années, et que ne s’est déclenchée que récemment. Si l’exposition a été avérée, le délai de prise en charge par l’Assurance Maladie, qui fonctionne suivant des barèmes, peut, dans certains cas, être discuté et confronté à des arguments scientifiques malgré l’ancienneté des faits – voir le travail fait par le Japon sur les leucémies et les myélodysplasies survenant 70 ans après Hiroshima et Nagasaki.
Commentaire d’un médecin dans le public : Je suis hématologue à Brest et je traite plusieurs dizaines de patients exposés aux radiations à Mururoa. Certains patients, pas nombreux, ont fait la démarche jusqu’au bout de déclaration de maladie professionnelle. C’est une démarche longue, difficile, mais quasiment tous ont été reconnus comme atteints d’une maladie professionnelle.)
Question : Vous avez mentionné un espacement possible du traitement par Vidaza®. Avez- vous des données sur quel espacement est possible et à partir de quand ou de quel seuil peut-on le mettre en place ?
Réponse : Les seules données à disposition des médecins pour le moment sont de préconiser une administration sous 7 jours, soit en 5-2-2, soit sous 7 jours consécutifs. Quand un patient supporte correctement le traitement au Vidaza®, le médecin ne l’arrête pas, du fait de risque de rechute en cas d’arrêt. Quant à l’espacement éventuel des cycles, il passe obligatoirement par une discussion entre le patient et le médecin, et n’est généralement pas envisagé la première année de traitement.
Question : Je ne comprends pas non plus pourquoi je dispose de la même dose qu’une personne qui pèse 50 kg alors que j’en fais 100 ?
Réponse : la dose n’est pas la même entre les deux personnes. Elle se calcule en fonction de la surface corporelle des patients, par m2 de surface corporelle.
Question : Je suis un ancien dentiste et je prenais moi-même à l’époque les radiographies – avec du matériel assez puissant – pour les patients que je traitais. Je ne me suis jamais rendu compte que je m’exposais aux rayons ionisants. Cela vaut-il le coup que j’entame des démarches pour faire reconnaître ma maladie comme professionnelle ?
Réponse : Oui.
Question : Depuis cinq ans, je suis avec des transfusions régulières, désormais deux fois par mois. Auparavant j’avais été traité pendant six mois avec de l’EPO sans d’amélioration notable. Je souhaiterais savoir si on peut continuer ainsi pendant très longtemps à recevoir des transfusions sanguines, d’autant que l’hématologue qui me suit n’envisage pas autre chose dans la mesure où j’ai une qualité de vie acceptable.
Réponse : Oui absolument, pour autant que l’on évite la surcharge en fer avec un traitement « chélateur » du fer, généralement de l’Exjade®..
Question : Il existe aussi des neutropénies et des thrombopénies, qui pour les médecins se traduisent en risques infectieux et risques hémorragiques, mais qui pour les patients se traduisent par une éviction sociale partielle (risque infectieux) et par des comportements « plus sains et plus tranquilles » (réduction des risques hémorragiques comme l’élimination de la moto ou du saut en parachute). Le sentiment pour le malade est plutôt angoissant – avec le sentiment d’avoir une épée de Damoclès permanente suspendue au-dessus de lui – de découvrir des bleus ou des infections dont il ne connait pas l’origine par exemple. Que peut faire le psychologue dans la prise en charge de ces patients ?
Réponse (de la psychologue) : Les psychologues interviennent sur demande des patients, ou sur proposition médicale ou paramédicale. On rencontre tous les patients qui le souhaitent, une première fois, parfois plusieurs fois, parfois pendant des années. Nous sommes à disposition pour soutenir et aider les patients à remettre du sens dans la prise en charge médicale qu’ils subissent tous les jours, toutes les semaines ou toutes les trois semaines. Le cabinet du psychologue est un lieu où vous pouvez verbaliser vos problématiques et vos ressentis, car parfois il est difficile de les exprimer et de les partager avec d’autres, y compris son entourage proche. C’est aussi un lieu où l’on vous aide à trouver par vous-même des solutions à profiter de la vie différemment, ou des solutions à ce que vous ne pouvez plus faire ou que vous devez faire autrement. On peut aussi vous rediriger vers d’autres centres d’aides, comme les assistantes sociales, les diététiciens ou les socio-esthéticiennes. On communique et collabore beaucoup avec tout le corps médical pour trouver des solutions dans les cas où le patient considère que sa qualité de vie est fortement affectée ou détériorée, et qu’il demande à aménager un protocole ou à revoir son traitement pour quelque chose de plus léger, parfois au dépend de l’efficacité du traitement.
Réponse (des médecins) : Concernant les contraintes imposées auprès des patients souffrant de neutropénies ou de thrombopénies, il peut parfois y avoir des contraintes puisque l’âge des myélodysplasies est aussi l’âge d’avoir des petits-enfants, exposant plus facilement au risque infectieux lorsqu’ils sont très jeunes. Une bonne pratique consiste à remettre le projet de vie du patient au centre des débats, puis de lui expliquer les risques liés à la neutropénie ou la thrombopénie, et de l’accompagner dans les risques qu’il peut rencontrer avec sa maladie, pour justement lui faire bénéficier d’un temps qui ait du sens dans sa vie. D’autant que les myélodysplasies favorisent plutôt les infections bactériennes alors que les petits- enfants sont plutôt porteurs d’infections virales. Hormis les deux premiers cycles de traitement par hypométhylant dans les myélodysplasies de haut risque où il peut y avoir une majoration des cytopénies, il n’y a pas de précautions à prendre pour la neutropénie. Pour la thrombopénie, il faut éviter sports violents, etc., et faire attention à l’utilisation d’agents antiplaquettaires (dont l’aspirine). Le cas du post-greffe de moelle est différent du fait du déficit immunitaire important pendant la première année suivant la greffe.
Commentaire d’un patient : Je vais enfin pouvoir garder mes petits-enfants… Même s’ils sont parfois malades et que je dois les accompagner dans une salle d’attente d’un médecin…
Question : J’arrive maintenant à dix ans de transfusion. Je voudrais partager mon expérience de ne pas descendre trop bas dans le taux d’hémoglobine – je suis descendu deux fois en- dessous de 7 g/dL d’hémoglobine – car ça m’a fait déclencher à chaque fois un accident cardio-vasculaire – une fois l’œil, une fois l’oreille. Je suis maintenu entre 8 et 10 g/dL, voire parfois 11 ou 12 g/dL, et non seulement mon confort de vie s’en ressent, mais je n’ai plus fait d’accident cardio-vasculaire.
Réponse : On recommande de transfuser en fonction de la tolérance du patient, mais aussi en fonction des risques d’accidents cardio-vasculaires, et en tout cas au minimum à 8 g/dL d’hémoglobine. Le problème est que certaines recommandations « mettent la barre » à 7 g/dL, mais elles concernent des patients jeunes et l’anesthésie. Elles ne doivent pas être appliquées aux myélodysplasies, en particulier du fait de l’âge des patients.
Question : Dans le centre médical dans lequel je suis suivi, je n’ai trouvé aucune information sur la réunion d’aujourd’hui. J’en ai trouvé sur internet. Quel est le réseau de communication et de transmission d’information, dans la mesure où une réunion comme celle-ci est importante pour les malades et qu’elle permet de recueillir des témoignages de patients et les réponses qui leur sont faites ?
Réponse : Il y a d’abord l’association de patients CCM dont le rôle est extrêmement important et à laquelle beaucoup d’entre vous participent, et il y a aussi le GFM qui est constitué de professionnels. Le GFM édite tous les deux ans une brochure – rose – qui est distribuée à tous les centres de sorte qu’elle soit donnée aux patients. Il y a en outre tous les deux ans des Journées Nationales d’Information dans une vingtaine de villes en France où on débat pendant une après-midi entière en séance de questions-réponses. On essaie de l’annoncer le plus possible. Il est important pour les patients de faire partie de l’association CCM qui les soutient. CCM participe aux réunions scientifiques du GFM et relit nos propositions d’essais cliniques avant qu’ils soient soumis aux instances. CCM se pose actuellement la question de sa présence sur les réseaux sociaux et de leur utilisation dans les mois que viennent.
Question : Je souhaite parler du deuxième avis que l’on peut être amené à demander. En tant que professionnel de santé, quelle est votre réaction face à un patient qui demande un second avis ? Le patient ne veut pas forcément heurter le corps médical à qui il fait confiance, mais peut parfois souhaiter disposer de ce deuxième avis.
Réponse (des médecins) : La démarche du patient qui demande un deuxième avis est parfaitement acceptable et logique, mais peut se heurter à la personnalité du médecin qui suit le patient. Certains encourageront le patient dans sa démarche, en facilitant la transmission du dossier, et recevront correctement le deuxième avis qui confirmera leur point de vue ou le modifiera, d’autres se sentiront offusqués et vexés. Il est certainement important d’aller au bout de cette démarche car elle peut apporter un surcroît de confiance utile dans le vécu d’une maladie qui s’étend dans la durée. L’hématologie est devenue une profession hautement spécialisée et il faut parfois comprendre que l’on ne peut pas être spécialiste dans tous les aspects. Certains hématologues deviennent des références sur certaines maladies comme les myélodysplasies, et la plupart des hématologues acceptent assez facilement un deuxième avis sur une myélodysplasie provenant d’un de ces médecins, voire se sentent rassurés par l’obtention de ce deuxième avis. Comme l’hématologie en France est une discipline où tout le monde se connaît, il arrive d’ailleurs régulièrement que les médecins se consultent et s’échangent des conseils entre eux pour des cas difficiles, notamment par mail, sans forcément en parler aux patients. Il faut cependant se méfier de deux dangers dans la démarche du deuxième avis : le premier concerne le contre-pied systématique du premier avis, et le second est la complaisance par rapport au premier avis. Il peut arriver parfois que certains patients se retrouvent suivis par deux médecins pour deux maladies sanguines différentes, chaque médecin étant une référence dans sa spécialité. Il faut aussi comprendre qu’un médecin spécialisé dans un domaine peut assez facilement disposer des médicaments ciblés pour sa spécialité, mais aura beaucoup de difficultés pour en obtenir dans un domaine différent du sien. Donc certains patients peuvent donc être suivis par plusieurs médecins dans différentes spécialités sans engendrer de problème particulier. Par contre, il faut éviter le « nomadisme » médical où parfois cinq ou six avis sont demandés sur des dossiers parfois incomplets, ce qui rend les avis assez complexes à être formulés.
Réponse (de la psychologue) : Les médecins entre eux se permettent de consulter leurs collègues dans les cas difficiles ou complexes. Il faut que les patients prennent conscience qu’ils peuvent eux aussi se permettre de demander ce deuxième avis. Le patient peut consulter ailleurs, et revient avec ce deuxième avis avec encore plus de confiance dans ce qui a été diagnostiqué la première fois, ce qui fait qu’il va encore plus adhérer au traitement qui lui est proposé. Les contraintes imposées par les traitements sont parfois importantes, mais la confiance dans le traitement est un facteur essentiel dans l’efficacité des résultats.
Présentation des missions des assistantes sociales des centres hospitaliers : Les assistantes sociales sont présentes dans tous les centres hospitaliers, les grands centres disposant de plus d’une assistante sociale. Elles informent les patients et leurs proches sur les droits et aides dont ils peuvent bénéficier tout au long de leur prise en charge thérapeutique. Les problématiques rencontrées sont différentes selon l’âge, la situation personnelle et professionnelle du patient.
Les aides proposées s’adaptent aux besoins spécifiques de chacun: mise en place d’aide à domicile en sortie d’hospitalisation ou le temps d’un protocole de soins (aide-ménagère, aide à la toilette, portage de repas), l’orientation vers des établissements adaptés quand la situation médicale le nécessite (convalescence, EHPAD), accompagnement administratif en lien avec les problématiques professionnelles liées à la maladie (reconnaissance invalidité, réorientation professionnelle) , difficultés financières à cause des frais annexes liés à la maladie et non pris en charge par la CPAM ou à la perte de revenus occasionnée par les arrêts de travail prolongés (possibilité d’aides financières). Les mutuelles, caisses de retraite et assurances vie peuvent également octroyer des prestations en lien avec les maladies importantes.
Les assistantes sociales encouragent les patients à les contacter pour toutes difficultés rencontrées dans leur quotidien.
Question : Je suis soignant depuis 30 ans et j’ai eu du mal à accepter ma maladie diagnostiquée à 54 ans, et le passage de « soignant » à « soigné ». J’ai contacté la psychologue de mon hôpital, un peu sur les conseils de mon hématologue qui voyait mes difficultés à admettre mon état. Le conseil qui m’a été donné était de me faire suivre par un(e) psychologue libéral(e) en ville, ce qui me permet en effet d’aller mieux. Je la remercie pour tout le travail fait dans l’acceptation de la maladie, dans la réorganisation de ma vie depuis l’annonce, dans l’insistance à demander ce deuxième avis. Je remercie aussi les assistantes sociales pour tout ce « travail de l’ombre » fait auprès des patients pour les aider à réorganiser leur nouvelle vie. Pendant les six premiers mois de mon arrêt de travail, j’ai reçu quasiment l’intégralité de mon salaire. Ensuite, uniquement un demi-salaire. J’ai assez de mal à gérer cette situation avec les caisses d’assurance maladie, les complémentaires et les mutuelles. Je reçois de manière aléatoire 200 ou 300 euros par-ci, par-là.
Réponse : Le problème des indemnités journalières est qu’elles ne sont pas versées une fois par mois mais plutôt plusieurs fois dans le mois. Il faut aussi savoir que les entreprises ne fonctionnent pas toutes sur le même mode, certaines offrant des maintiens de salaire pendant 3, 6 mois, d’autres pas du tout, ce qui entraîne dune désorganisation profonde dans la vie des patients. Une information à retenir concerne les prêts en cours contractés auprès des banques, qui peuvent être pris en charge – selon les cas et selon les assurances – par les assurances du prêt le temps des soins. Il peut aussi y avoir des aides financières ponctuelles sur des projets bien définis, de la part de certaines associations avec lesquelles les assistantes sociales sont en contact pour tenter de maintenir autant que possible le niveau de vie des patients.
Question : Je voudrais revenir sur l’importance des psychologues, même si dans mon cas je n’ai pas eu le besoin d’y recourir. En regardant mon parcours, on passe par plusieurs étapes assez rudes : première annonce, pas de traitement pendant un moment puisque le taux d’hémoglobine est haut, un traitement à l’EPO qui n’est plus efficace au bout d’un temps, une possibilité de greffe évoquée avec ses tests... qui débouchent sur un refus, une possibilité d’être inclus dans des études... avant de constater que vous avez aussi une autre maladie qui vous élimine des grilles des personnes admissibles à l’essai clinique. Il faut être vraiment costaud pour passer au travers de ces étapes et accepter sa maladie, trouver le recul nécessaire pour chercher le meilleur équilibre de vie possible. Le rôle du psychologue est fondamental et trop peu de malades y ont recours.
Réponse (des médecins) : Ces étapes résument bien le caractère chronique de la myélodysplasie de bas risque, pour laquelle l’accompagnement est fondamental. Les mots employés sont importants pour ne pas faire apparaître les étapes comme des échecs qui s’enchaînent, mais comme un soutien à la vie qui continue malgré tout, et de considérer que les opportunités qui se sont succédées ne sont pas des occasions manquées, mais plutôt des traitements pas nécessairement pertinents dans le cas du malade ou qui se sont épuisées dans le temps. Il est important que les frustrations, agacements, et autres ressentis par les patients soient exprimés auprès des professionnels du soutien, de sorte que le chemin qu’il reste à parcourir se fasse dans les meilleures conditions.
Réponse (de la psychologue) : La prise en charge peut se faire à n’importe quel moment du traitement, dès l’annonce, mais aussi des années après le traitement. Cela fait partie de la politique mise en place par le CHU. A partir du moment où vous avez été un patient, vous serez pris en charge : « patient un jour, patient toujours ».
Question : Je suis accompagnant d’un malade qui prend régulièrement du Vidaza®, et, pour nous, accompagnants, c’est parfois une charge lourde. On essaie de vivre le plus normalement possible, de parler le moins possible de la maladie, mais on peut aussi avoir nos petits bonheurs, de petites balades. On essaie de garder le sourire, mais il faut rester solide.
Réponse (de la psychologue) : Les psychologues peuvent aussi recevoir les accompagnants et proches des patients, parfois aussi les enfants et les petits-enfants. Les rendez-vous peuvent se dérouler pendant les traitements des patients en hôpital de jour. Même si le patient refuse un suivi psychologique, les psychologues peuvent rencontrer le(s) proche(s).
Réponse (des médecins) : Il est important que les aidants s’autorisent à demander de l’aide des psychologues – s’ils en ressentent le besoin – et ne s’interdisent pas de se plaindre parce qu’il est bien-portant. Il est important que le malade et l’accompagnant disposent chacun de leur propre suivi pour pouvoir continuer à faire la route ensemble le mieux possible.
Commentaire d’un médecin dans le public : Je suis médecin-greffeur et j’ai entendu à plusieurs reprises dans le débat, des patients qui s’interdisent de voyager à cause de traitements de Vidaza® ou des transfusions. Il nous arrive régulièrement entre hôpitaux sur le territoire français de s’appeler pour demander la prise en charge d’un malade sur son lieu de vacances, y compris chez des greffés.
Question : Est-ce que cette maladie est prise en charge à 100 % par l’assurance maladie ?
Réponse : Oui. L’ALD prend en charge tous les frais principaux et vous évite l’avance des frais (sans ALD vous devez fréquemment avancer les frais liés aux soins qui sont dans un second temps remboursés par votre mutuelle). Cependant l’ALD ne dispense pas l’utilité d’avoir une mutuelle, notamment pour la prise en charge du forfait journalier qui n’est pas pris en charge par la CPAM.
Par exemple : pour une nuit d’hospitalisation
• si ALD + mutuelle = pas de reste à charge.
• si ALD sans mutuelle = 20€ de forfait journalier à charge par nuit d’hospitalisation.
• si pas d’ALD et pas de mutuelle = au minimum 500€ de forfait journalier à charge par nuit d’hospitalisation).
Des frais annexes non remboursés en intégralité par la CPAM peuvent aussi se rajouter pour votre confort, comme par exemple des crèmes pour lutter contre la sécheresse de peau, prothèses capillaires.
Contactez vos assistantes sociales, elles peuvent aider à obtenir certains financements pour ces frais de confort.
Toutefois, les associations permettant ces financements ont des budgets limités, c’est pourquoi les demandes d’aides financières font l’objet de commissions d’évaluation avant que les patients puissent bénéficier d’un accord ou d’un refus d’aide.
Question : Auprès de qui doit-on faire la demande de prise en charge à 100 % ?
Réponse : Auprès de votre médecin traitant. Il s’agit d’un imprimé qu’il a à disposition.
En clôture de débat, intervention et remerciements de CCM : “Avant tout, je voudrais remercier tous les intervenants du corps médical, médecins mais aussi psychologues, assistantes sociales et infirmières. A chacune de vos interventions, toujours de qualité, nous apprenons quelque chose de nouveau. Merci.
Merci aux patients qui ont pris l’initiative d’enregistrer le débat, cela va être une aide précieuse pour la retranscription de ce moment.”
Pour être en conformité avec la loi européenne sur la protection des données personnelles, les consentements des personnes citées ont été recueillis.
