Le traitement symptomatique des cytopénies

Il s’agit avant tout des transfusions de globules rouges ou plaquettes, et du traitement antibiotique des infections liées à la neutropénie. Il peut être le seul traitement administré, notamment dans les SMD de faible risque, ou être associé à un traitement responsable de cytopénies, comme Vidaza®.

a. Les transfusions de globules rouges et le traitement chélateur de fer

Elles restent souvent nécessaires, soit de manière transitoire, soit plus prolongée en cas d’inefficacité des traitements précédents. Elles sont indiquées généralement lorsque le taux d’hémoglobine est inférieur à 8 à 9 g/dl et on transfuse généralement deux unités par jour (parfois 2 jours de suite).
Ces transfusions sont répétées chaque fois que le taux d’hémoglobine descend en-dessous de 8 à 9 g/dl, c’est le rythme transfusionnel.
Les globules rouges apportent du fer. Après un certain nombre de transfusions, ce fer se dépose dans le foie, puis, après un nombre encore plus important de transfusions, dans le cœur, risquant d’entraîner des complications par surcharge de fer, qui se traduit notamment par l’augmentation sanguine de la ferritine (ferritinémie). On peut évaluer la surcharge en fer dans le foie et le cœur par imagerie par résonance magnétique (IRM). En cas de surcharge, il est souvent nécessaire d’administrer des médicaments, pour faire baisser le taux de fer, appelés agents chélateurs. On utilise généralement avec un traitement chélateur par comprimés: deferasirox (Exjade®) ou, plus rarement, deferiprone (Ferriprox®) qui ont l’avantage de se prendre par la bouche.
Les comprimés actuels d’Exjade® doivent être dans l’année 2017 remplacés par une forme différente de deferasirox (comprimés pelliculés) mieux tolérés sur le plan digestif. On utilise plus rarement la deferoxamine (Desferal®) administrée soit par injection sous-cutanée grâce à une pompe que le patient garde pendant environ 8 heures la nuit, 1 ou plusieurs jours par semaine, soit par injection sous-cutanée directe. On suit l‘efficacité du traitement en dosant dans le sang la ferritinémie et parfois par l’examen en IRM du coeur et du foie. Les risques de transmission d’infection virale par transfusion sont maintenant extrêmement faibles.

b. Traitement de la thrombopénie

Comme pour l’anémie, on essaie d’utiliser des médicaments permettant de corriger la thrombopénie, et d’éviter les transfusions de plaquettes.
Les facteurs de croissance des plaquettes (analogue de la thrombopoïétine, ou TPO, qui assure le développement des plaquettes) ne sont toutefois qu’en cours d’essai clinique dans les SMD. Il s’agit du romiplostin (Nplate®), ou de l’eltrombopag (Revolade®). Les androgènes à forte dose (Danatrol®), les agents hypométhylants ou le traitement immunosuppresseur sont parfois efficaces sur la thrombopénie des SMD. Les transfusions de plaquettes sont parfois nécessaires dans les cas où le nombre de plaquettes est inférieur à 10 à 20 000 par mm³ et que surviennent des saignements significatifs.
Les patients développent souvent une résistance à ce traitement au bout de quelque temps, et on les utilise donc moins que les transfusions de globules rouges.

c. Traitement de la neutropénie

La neutropénie,fréquente dans les SMD, accroît le risque d’infection (surtout si les neutrophiles sont inférieurs à 500 /mm³) et la gravité de ces infections. Chez les patients neutropéniques, toute infection doit être dépistée et traitée en urgence. Il est même possible que votre médecin hématologiste vous demande soit de prendre des antibiotiques en prophylaxie, en particulier si vous recevez des hypométhylants comme le Vidaza® et le Dacogen®, soit d’avoir en permanence sur vous des antibiotiques « à large spectre », à prendre au moindre problème de fièvre ou d’infection, tout en contactant en urgence votre généraliste.
Il existe également un facteur de croissance pour les leucocytes (G-CSF : Neupogen® ou Granocyte®) qui peut corriger la neutropénie si elle est importante et responsable d’infections sévères.