AMM européenne pour l'Imetelstat

Le laboratoire Geron a reçu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour Rytelo* (imételstat) qui est un inhibiteur de la télomérase oligonucléotidique dans le traitement en monothérapie de l'anémie transfusionnelle chez les adultes atteints de certaines formes de syndromes myélodysplasiques (SMD) 

L'autorisation concerne le traitement des patients adultes atteints de syndrome myélodysplasiques (SMD) à risque très faible, faible ou intermédiaire sans anomalie chromosomique isolée del(5q) (non del 5q) et qui ont obtenu une réponse insatisfaisante ou qui sont inéligibles pour un traitement à base d’érythropoïétine 

La décision de la Commission européenne fait suite à un avis du comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l'Agence européenne du médicament (EMA). Elle intervient neuf mois après l'homologation du médicament aux Etats-Unis chez les patients nécessitant au moins quatre unités de globules rouges (par transfusion) sur 8 semaines. 

Rytelo* a démontré, dans la phase III IMerge, une réduction de 28% besoin de transfusion de globules rouges au cours des 24 premières semaines de traitement (vs 3,3% dans le groupe placebo), et de 13,6% (vs 1,7%) à un an. 

Geron "se prépare à commercialiser" Rytelo* dans certains pays européens "à partir de 2026, sous réserve d'un remboursement pays par pays" et étudie la possibilité de le mettre à disposition des patients éligibles via des programmes d'accès élargis. 

Le comité des médicaments orphelins de l'Union européenne (UE) a "émis un avis favorable au maintien de la désignation de médicament orphelin" pour Rytelo* dans le syndrome yélodysplasique, 

CCM vous informera de l’avancée des procédures scientifiques et administratives qui seront réalisées en France de façon que ce traitement puisse être rapidement mis à disposition des patients éligibles.