Traitement des SMD de risque faible et risque intermédiaire 1

Le traitement des SMD dépend essentiellement de deux facteurs : le niveau où les globules sont descendus et les risques d’évolution vers la LAM. On le base en grande partie sur le score IPSS décrit plus haut, mais l’IPSS-R ou ouveaux tests (principalement les résultats des mutations somatiques) pourraient contribuer à affiner la stratégie thérapeutique.

Schématiquement, selon le risque IPSS, on distingue les SMD de haut risque (comprenant les IPSS élevés et intermédiaire 2) et les SMD de faible risque (comprenant les IPSS faible et intermédiaire 1). Cette distinction permet de définir différentes stratégies thérapeutiques selon les rsiques de la maladie. D’autres paramètres, comme l’âge, l’autonomie ou les pathologies antérieures du patient peuvent également influencer les choix thérapeutiques.

SMD de risque faible et risque intermédiaire 1

Dans ce cas, le risque d’évolution en LAM est beaucoup plus faible.

Le traitement vise essentiellement à corriger la baisse des globules (surtout l’anémie). On utilise des médicaments ayant pour but d’éviter les transfusions de globules rouges. Il s’agit en première ligne des agents stimulants de l’érythropoiëse (ASE), comportant l’érythropoïétine (EPO, avec comme principaux noms de spécialité: Eprex® , Neorecormon®, Binocrit®, Retacrit®) et des dérivés de l’EPO (essentiellement la Darbepoiétine ou Aranesp®).

Toutefois, les transfusions de globules rouges restent souvent nécessaires à un moment ou un autre de l’évolution

a. Les agents stimulant l’érythropoiëse (ASE): EPO (Eprex®, Neorecormon®, Binocrit®, Retacrit®) et autres ASE (Darbépoiétine ou Aranesp®)

L’EPO, produite par les reins, aide au développement de globules rouges (“Facteur de croissance“ des globules rouges). Son but est de prévenir l’anémie pour éviter les transfusions sanguines.

Dans les SMD de faible risque ou risque intermédiaire 1, un traitement par EPO ou par une autre ASE permet de corriger l’anémie dans 60 % des cas environ, en association ou non au G-CSF (qui est un autre facteur de croissance,voir plus bas) et permet d’améliorer la qualité de vie et les capacités fonctionnelles (marche, exercice physique…). Le traitement par EPO ou darbépoiétine (+/- G-CSF) n’est généralement efficace que si le taux sanguin d’EPO de base n’est pas trop élevé (en pratique, moins de 500 u/l). On dose donc souvent ce taux d’EPO avant de proposer ou non ce traitement. L’efficacité des ASE peut être limitée dans le temps (en moyenne de l’ordre de 2 ans).